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【Big Idea】2017年五大“新思路”,搞生物的快學(xué)起來

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福布斯網(wǎng)站生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)記者Luke Timmerman每天都會(huì)見聞各種類型的故事。如企業(yè)間合作伙伴關(guān)系的建立(制藥企業(yè)需要小企業(yè)的新產(chǎn)品,小企業(yè)需要大藥企的資金)、臨床試驗(yàn)結(jié)果的公布、企業(yè)和投資者的相互監(jiān)管約束。

以下是Luke Timmerman根據(jù)觀察,展望2017年生物產(chǎn)業(yè)值得期待的五大“Big Idea”趨勢(shì)。

1)治療老年癡呆癥(阿爾茨海默?。┑男滤悸?/span>

雖然阿爾茨海默病只是人類眾多疾病的冰山一角,但隨著嬰兒潮一代的長(zhǎng)大,它將成為國民醫(yī)療中的重要負(fù)擔(dān)。分析預(yù)測(cè),到2040年,全球1/4的醫(yī)療花費(fèi)將用于治療阿爾茨海默病。

然而,制藥業(yè)目前還沒有找到治療阿爾茨海默病的有效方法。數(shù)以十億計(jì)美元的資金被用于開發(fā)靶向藥物,用以清除β淀粉樣蛋白斑塊的堆積,后者會(huì)隨著年齡增長(zhǎng)而模糊記憶和認(rèn)知。

幸運(yùn)的是,我們看到一些可替代的科學(xué)方法涌現(xiàn)出來,如位于馬塞諸塞州劍橋區(qū)的Yumanity Therapeutics籌集了4500萬美元,用于創(chuàng)造阿爾茨海默病和其他神經(jīng)退行性疾病新藥開發(fā)模式;位于舊金山地區(qū)的Annexon Biosciences籌集了4400萬美元,通過清除功能神經(jīng)元需要的突觸阻止免疫系統(tǒng)對(duì)抗阿爾茨海默病。

盡管前期有不少阿爾茨海的藥物研發(fā)失敗了,但由于老年癡呆癥患者的迫切需要以及巨大的市場(chǎng)誘惑,禮來抗淀粉樣β蛋白單抗solanezumab死而復(fù)活,藥廠在治療老年癡呆癥的策略方面,也開啟了把雞蛋放到多個(gè)籃子里的策略。

2)讓科學(xué)觀察像看電影一樣生動(dòng)

目前,許多的藥物發(fā)現(xiàn)仍然是基于分子靶標(biāo)的靜態(tài)圖像,化學(xué)家希望制造出靶向特定目標(biāo)的化合物。然而,這些靶標(biāo)在現(xiàn)實(shí)生活中是流動(dòng)的,它們的形狀變化使得化合物很難與其結(jié)合。假如不再是基于分子靶標(biāo)的靜態(tài)圖像,而是可以看到一系列類似“電影”的照片,將會(huì)更清晰地知道蛋白靶標(biāo)在不同的位置是如何折疊的。

通過這種方式,你將更深入地了解一種藥物如何更好地結(jié)合特定靶標(biāo)。目前,位于波士頓地區(qū)的兩家企業(yè)Relay Therapeutics和Morphic Therapeutic都募集了超過5000萬美元的資金,研究根據(jù)分子作用的基本原則如何更有效地尋找能與蛋白結(jié)合腔結(jié)合的配體,從而發(fā)現(xiàn)新型藥物。

這是一個(gè)很大膽的想法,像輝瑞、葛蘭素史克、艾伯維以及三石風(fēng)投等大機(jī)構(gòu)都在密切關(guān)注。

3)解決問題,而不僅僅是推銷藥物

世人討厭藥物公司的原因之一不僅僅是因?yàn)?ldquo;藥價(jià)高”,而是制藥公司通過銷售產(chǎn)品使自己變得富有卻并沒有解決大多數(shù)人的健康問題。

以吸煙為例,醫(yī)生可以開出戒煙處方產(chǎn)品——輝瑞公司的酒石酸伐尼克蘭(Chantix)或葛蘭素史克公司的鹽酸安非他酮(Zyban)。并通過臨床試驗(yàn)告訴您,到目前為止對(duì)于大多數(shù)吸煙者只有這種解決辦法。

事實(shí)上,研究人員和醫(yī)療保險(xiǎn)公司都知道,這是大公司推銷他們產(chǎn)品的一種策略:讓人覺得一個(gè)集成的組合藥物治療比幫助人們戒煙的行為治療更有效。

位于舊金山灣地區(qū)的初創(chuàng)公司Chrono Therapeutics希望顛覆這一傳統(tǒng)認(rèn)知,希望開啟藥物療法、數(shù)字傳感器和人力培訓(xùn)三位一體的綜合療法,旨在幫助患者戒煙,而不僅僅是為了給他們開出更多的藥方。

4)重視藥物對(duì)我們(體內(nèi)微生物)的作用

在過去幾年里,微生物學(xué)將生物科學(xué)帶入了頭腦風(fēng)暴時(shí)代,這很大程度上需要?dú)w功于DNA測(cè)序工具的應(yīng)用。它們正在越來越生動(dòng)地幫助我們了解人類如何與腸子以及皮膚中數(shù)萬億的細(xì)菌共存。

當(dāng)我們這些病菌相處融洽時(shí),我們通常會(huì)被人們認(rèn)為是健康的。當(dāng)由于某種錯(cuò)誤或缺陷出現(xiàn)失衡時(shí),我們的免疫系統(tǒng)會(huì)失控并攻擊健康組織,引起自身免疫性疾病。

一些研究表明:腸道菌群成分影響我們的情緒,開辟了治療抑郁癥和其他中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病及精神疾病的新思路。

生物技術(shù)公司和制藥公司究竟是如何與體內(nèi)微生物斗爭(zhēng)并在此基礎(chǔ)上創(chuàng)造出新型藥物,是一個(gè)懸而未決的問題。

位于馬塞諸塞州劍橋區(qū)的Seres Therapeutics公司是微生物領(lǐng)域的先行者,今年已開啟了一種基于腸道微生物的艱難梭菌感染療法了。此外,Axial Biotherapeutics公司也在研究利用“腦腸軸”(the gut-brain axis)治療自閉癥及帕金森疾病的方法。

5)學(xué)術(shù)界和工業(yè)界的權(quán)力轉(zhuǎn)移

平時(shí)我們看到的各大政府基金贊助生物醫(yī)藥研究,事實(shí)上花的都是我們納稅人的錢。當(dāng)某個(gè)重大成果被發(fā)現(xiàn)時(shí),大學(xué)(研究機(jī)構(gòu))或許能獲得一些專利,而企業(yè)則需要獲得發(fā)明者的授權(quán)以推動(dòng)專利的進(jìn)一步應(yīng)用發(fā)展。

傳統(tǒng)上,這些原始的發(fā)現(xiàn)需要大量的投資和勞動(dòng)才能成為一個(gè)實(shí)用的產(chǎn)品,如一瓶藥丸?;诖耍髽I(yè)往往從大學(xué)獲得知識(shí)產(chǎn)權(quán)。一般而言大學(xué)貢獻(xiàn)了10碼的功力,產(chǎn)業(yè)界則需要耗費(fèi)90碼的能量。

不過隨著高校在設(shè)計(jì)處理方面越來越嫻熟及對(duì)產(chǎn)業(yè)(如生物藥物、基因治療、病毒載體制造)的認(rèn)知越來越深刻,很多大學(xué)具備產(chǎn)學(xué)研轉(zhuǎn)化能力。這使得學(xué)術(shù)界越來越能夠與產(chǎn)業(yè)界進(jìn)行激烈的討價(jià)還價(jià),權(quán)力也逐漸向?qū)W術(shù)界轉(zhuǎn)移。

如2016年3月,哈佛大學(xué)從默克公司拿到了2000萬美元的預(yù)付款,用于開發(fā)適合急性髓性白血病治療的小分子藥物。此外免疫療法公司Juno和Spark也將向他們所用技術(shù)的基礎(chǔ)科研發(fā)明者支付一大筆費(fèi)用。

總而言之,在未來的一年中,學(xué)術(shù)界將繼續(xù)走向更有利的交易,甚至?xí)尮I(yè)界咬牙切齒。


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